Grazie a un’evoluzione della tecnica Crispr-Cas si può correggere un “mattone” di Dna dalla malattia
Dalla Cina arriva la “chirurgia del Dna” in grado di rimuovere alcune patologie negli embrioni umani. Anche negli Stati Uniti grazie alla tecnica del taglia-incolla Crispr-Cas9 un’équipe di ricercatori della Oregon Health and Science University ha aperto la strada alla possibilità di correggere i difetti genetici legati allo sviluppo di malattie innate. Ora per la prima volta in Cina è stato corretto l’errore genetico che produce la talassemia, anche nota come anemia mediterranea, agendo su un singolo mattone di genoma.
Una tecnica più efficiente della Crispr
La tecnica usata è una evoluzione della Crispr-Cas, la cosiddetta ‘taglia-incolla’ del Dna, che però agisce sui geni, ovvero delle sequenze di basi. Nella variante si agisce sulla singola base, una delle quattro ‘lettere’ che compongono il genoma. A effettuare per la prima volta l’operazione sono i ricercatori della Sun Yat-sen University, che hanno corretta una G in una A, eliminando così l’errore che porta alla beta talassemia. David Liu, uno dei pionieri, al sito della Bbc, spiega che questa tecnica è più efficiente e con meno effetti collaterali della Crispr. “Circa due terzi delle varianti generiche associate alla malattia sono mutazioni di una singola base – sottolinea -. Quindi l’editing delle basi ha le potenzialità di correggere direttamente, o riprodurre a scopi di ricerca, molte mutazioni patogene”.
Le “forbici” potrebbero tagliare altrove
Come sempre in questi casi, la notizia ha riacceso i dibattiti di natura bioetica circa le implicazioni legate alla possibilità di cambiare il Dna umano. Forti dubbi ci sono sul loro utilizzo sugli embrioni, che per ora è permesso in Cina e in pochi altri paesi, tra cui la Gran Bretagna. “Tutte queste tecniche prevedono l’utilizzo di enzimi per fare le modifiche che possono essere assimilati a delle ‘forbici’ – sottolinea Bruno Dallapiccola, Direttore Scientifico del Bambino Gesù di Roma -. Il problema è che le forbici tagliano dove c’è il difetto da correggere, ma potrebbero tagliare anche altrove. Molti studi hanno dimostrato che si generano anche degli errori non voluti. Questo vuol dire che se si fa una correzione di un gene in un embrione non è detto che non ci siano ripercussioni in altre funzioni: magari dall’analisi dei geni non emergono problemi, ma bisogna vedere anche se l’espressione dello stesso rimane uguale. Per saperlo bisognerebbe farlo sviluppare, nascere e seguirlo nel tempo, una cosa che nessun comitato etico, neppure in Cina, permetterebbe”.
