Iniettato nel fluido spinale il nuovo farmaco bloccherebbe i danni cerebrali nei malati
Buone notizie per chi soffre della Còrea di Huntington, malattia genetica neurodegenerativa provocata dal difetto di un singolo gene e che colpisce la coordinazione muscolare portando a declino cognitivo.
E’ in sperimentazione un farmaco che per la prima volta sarebbe in grado di arrestare l’effetto della mutazione che causa danni cerebrali nei malati. Finora la terapia mirava ai sintomi, invece che rallentare la progressione della patologia. Gli scienziati ipotizzano inoltre di poter usare lo stesso farmaco per curare anche altre malattie neurodegenerative, come l’Alzheimer e il Parkinson.
Il momento più significativo nella storia della malattia
I ricercatori dello University College London parlano di nuove concrete possibilità di bloccare una malattia mortale, grazie ad una procedura che è stata messa a punto al Leonard Wolfson Experimental Neurology Centre di Londra.
Il test, condotto su 46 uomini e donne in fase iniziale della malattia in Germania, Gran Bretagna e Canada, ha rivelato che il farmaco è sicuro, ben tollerato e riduce nel cervello il livello di una proteina chiamata huntingtin, fondamentale per lo sviluppo del cervello, che nei malati viene modificata e trasformata invece in un killer delle cellule circostanti.
“Per la prima volta un farmaco ha abbassato il livello della proteina tossica per il sistema nervoso – ha spiegato Sarah Tabrizi, direttore del centro per la malattia di Huntington dello University College di Londra – e questo è probabilmente il momento più significativo nella storia della malattia, da quando è stato isolato il gene che la causa”. L’anno prossimo verrano pubblicati i risultati dello studio sul farmaco che, inizialmente prodotto da Ionis Pharmaceuticals, ora è stato venduto a Roche per 45 milioni.
