Si chiama Spinraza il super-farmaco che combatte forme anche gravi di atrofia muscolare spinale
Si accendono le speranze di guarigione per i pazienti affetti da Atrofia muscolare spinale (SMA), una rara malattia genetica che colpisce le cellule nervose del midollo spinale, da cui partono i segnali diretti ai muscoli, e che si manifesta poco dopo la nascita. Recentemente uno studio è riuscito mettere in luce le cause che determinano l’insorgere di questa patologia, che sembra connessa ad un difetto nella sintesi delle proteine.
Spinraza, il il rivoluzionario farmaco in grado di sconfiggere anche le forme più gravi della patologia, è oggi disponibile in sedici ospedali italiani, abilitati a somministrare la nuova terapia.
Sono centotrentacinque i pazienti che stanno ricevendo il trattamento, secondo una nota pubblicata dall’Aifa che riporta i dati aggiornati al 12 marzo 2018 tratti dai propri Registri di monitoraggio.
Somministrazione e rimborsabilità
Il farmaco è frutto di un complesso percorso scientifico europeo e mondiale e per quanto riguarda la possibilità di somministrazione gratuita e a carico del Servizio sanitario nazionale, di un ulteriore percorso sanitario e normativo. La somministrazione gratuita a pazienti anche di un mese di vita è stata resa possibile dal Fondo nazionale dei farmaci innovativi (non oncologici) istituito dalla Legge bilancio 2016 che ha stanziato 500 milioni fino al 2019, e dalla Determina del 25 settembre 2017 sul Regime di rimborsabilità e prezzo del medicinale per uso umano «Spinraza» pubblicata in GU il 27 settembre 2017.
Sulla scheda Aifa si legge che “la rimborsabilità di Spinraza ha posto serie sfide per molti enti regolatori internazionali, impegnati nella difficile definizione dei criteri di accesso al farmaco, secondo le disponibilità dei loro programmi di copertura finanziaria. Il farmaco infatti ha un costo elevato: in Italia il prezzo al pubblico, come da Gazzetta
Ufficiale, è di oltre 115 mila euro per singola dose, che l’AIFA ha contrattato con l’azienda con accordo
negoziale confidenziale“.
L’iter del farmaco
Spinraza è un farmaco messo a punto da un team di sperimentazione internazionale avviato nel 2014 e che ha coinvolto venti centri in tutto il mondo. Soggetto ai trial scientifici Cherish ed Endear, è stato autorizzato per l’immissione in commercio nel 2016 dagli stati Uniti e il 30 maggio 2017 dall’Unione europea che attraverso l’Ema ne ha anche disposto la classificazione in farmaco per malattie rare. La procedura italiana condotta da Aifa per la somministrazione gratuita è durata circa quattro mesi, dal 1° giugno 2017 fino al 27 settembre 2017: da quel momento il farmaco è totalmente inserito nel Sistema sanitario nazionale e si è giunti ai dati di oggi, aggiornati a marzo 2018.
Centonovanta pazienti sono in attesa della prima somministrazione, per la maggior parte pediatrici, dato che la malattia è individuabile fin dai primi mesi. Duecentosettantacinque le confezioni distribuite. sedici i centri coinvolti, undici le regioni. La somministrazione avviene in tre dosi che seguono la prima a distanza di due quattro e nove settimane, quindi una dose ogni quattro mesi, con valutazioni periodiche in relazione alla risposta del paziente.
