Nuovi orizzonti per la cura della distrofia muscolare, grazie all’individuazione del target che controlla la crescita dei muscoli
E’ il frutto del lavoro di un team di ricercatori dell’Istituto di chimica biomolecolare del Consiglio nazionale delle ricerche (Icb-Cnr) di Pozzuoli (Na) insieme ai ricercatori dell’Università del Molise, del Karolinska Institutet di Stoccolma, e dell’Università di Debrecen in Ungheria, il cui studio è pubblicato su Pnas.

La distrofia muscolare rientra in un gruppo di patologie che comportano disordini cellulari di origine genetica e un’alterazione dei meccanismi che regolano la rigenerazione dei tessuti muscolari o ne causano un danno progressivo, portando ad uno stato di grave disabilità nei pazienti che ne sono affetti. La scoperta degli studiosi guidati da Vincenzo Di Marzo è particolarmente significativa perché ha portato all’individuazione di una proteina che funge da interruttore, determinando selettivamente le cellule quali cellule si trasformeranno in muscoli.

 “La ricerca ha identificato il ruolo del recettore dei cannabinoidi di tipo 1 (CB1) nel processo di differenziamento delle cellule muscolari scheletriche umane e animali”, spiega Di Marzo, direttore Icb-Cnr. In questo modo si apre la strada ad una possibile terapia molecolare, basata sull’interazione con questo recettore.

Nuovi orizzonti

La ricerca ha rivelato che “diversi attivatori di tale recettore, sia endogeni, cioè prodotti dall’organismo, che sintetizzati in laboratorio, inibiscono l’espansione e il differenziamento dei mioblasti, le cellule precursori del muscolo scheletrico, in miotubi, i componenti elementari delle fibre muscolari”, spiega il ricercatore. “Al contrario, alcuni bloccanti del recettore CB1, esercitano l’effetto opposto, cioè stimolano tale differenziamento. L’effetto del CB1 è esercitato attraverso l’inibizione della funzione di altre proteine chiave per lo sviluppo muscolare, note come canali del potassio”.

Leggi anche:  Piante in estate: come rendere il tuo giardino un paradiso

“Poiché alcune patologie muscolari sono determinate dalla progressiva degenerazione o dall’alterazione del processo di rigenerazione dei tessuti – continua Di Marzo – la possibilità di controllare farmacologicamente o geneticamente la funzione del recettore CB1 apre la strada a nuove strategie terapeutiche per il trattamento di patologie che incidono sulla rigenerazione e sullo sviluppo delle cellule muscolari, per le quali purtroppo non sono attualmente disponibili trattamenti farmacologici mirati. Basti pensare all’implicazione di tale opportunità nel rallentamento del decorso delle distrofie muscolari”.

Passi avanti per il trattamento della DMD

Attualmente purtroppo non esiste una terapia definitiva e risolutiva per le distrofie, anche se il mese scorso l’Agenzia Europea del Farmaco ha accolto positivamente la richiesta di approvazione di una nuova molecola per il trattamento della distrofia muscolare di Duchenne (DMD). “A distanza di trent’anni dalla scoperta del gene della distrofina – ha spiegato Filippo Buccella, presidente di Parent Project, onlus attiva nella sostegno alla ricerca e ai pazienti – stiamo finalmente assistendo a un cambiamento nello scenario della malattia. Per la prima volta nella storia della distrofia di Duchenne, vediamo il cammino che condurrà all’approvazione di un farmaco per il trattamento della causa che è alla radice della Distrofia Muscolare di Duchenne”.