In Italia il primo trattamento su un bimbo di 5 anni affetto da leucemia linfoblastica acuta
Quella contro i tumori rappresenta la sfida più importante della medicina moderna, una lotta che negli ultimi anni ha portato a importanti risultati che si sono tradotti in progressi concreti nella cura di diverse forme di cancro. Eppure sono ancora numerosissime le persone che muoiono di tumore in tutto il mondo, specialmente se questo male non viene diagnosticato in tempo. Una nuova speranza arriva da un trattamento sperimentale effettuato per la prima volta nel nostro Paese, una terapia genica che ha potenziato il sistema immunitario di un bimbo di 5 anni affetto da leucemia, consentendogli di eliminare le cellule tumorali.
Come funziona la terapia
Il trattamento è stato condotto presso l’ospedale pediatrico Bambin Gesù di Roma ed è consistito nel manipolare geneticamente le cellule del sistema immunitario per renderle capaci di riconoscere le cellule malate di leucemia e quindi attaccarle. La procedura consiste nel prelievo dal piccolo paziente dei linfociti T, cellule altamente specializzate del sistema immunitario, che vengono modificate geneticamente tramite un recettore chimerico precedentemente sintetizzato in laboratorio. Il ricettore è chiamato Car, sigla che sta per Chimeric Antigenic Receptor, in grado di rendere più efficace l’azione dei linfociti, che una volta infusi nuovamente nel paziente sono in grado di trovare ed eliminare tutte le cellule tumorali presenti nel sangue e nel midollo. Recentemente per la prima volta il Dna è stato corretto direttamente all’interno del corpo di un paziente per curare una grave malattia metabolica.
L’ ultima possibilità di salvezza
Questa terapia genica ha rappresentato per il bambino l’ultima possibilità di cura, in quanto la chemioterapia e il trapianto di midollo osseo non erano stati risolutivi.
A un mese di distanza dal trattamento, i medici hanno comunicato che le condizioni del piccolo sono buone ed è stato possibile dimetterlo.
Franco Locatelli, che è direttore del dipartimento di Oncoematolgia pediatrica, terapia cellulare e genica dell’ospedale Bambin Gesù afferma però che è ancora presto per poter parlare di guarigione definitiva, anche se al momento il bambino non ha più cellule leucemiche nel midollo e ci sono quindi buone probabilità di considerare la leucemia in remissione.
Grazie alla terapia genica si sta arrivando anche alla remissione totale del Diabete di tipo 1, un tipo di cura indicato anche per i pazienti adulti colpiti da un linfoma non-Hodgkin non responsivi, attivando la risposta dei i linfociti del paziente direttamente contro le cellule tumorali.
